Siamo orgogliosi di annunciare che il 15 marzo 2017 l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha concesso la designazione di farmaco orfano (ODD) al nostro prodotto autologo di cellule staminali ematopoietiche CD133+ non espanse derivate dal midollo osseo adulto (IGX1). Il prodotto è mirato al trattamento di pazienti con sindrome di Asherman (AS), una malattia rara definita dalla presenza di aderenze intrauterine. Questa è la prima volta che l’EMA emette un parere positivo per questa malattia rara. Pertanto IGX1 rappresenta l’unico farmaco con ODD per questa condizione patologica.
Abbiamo lavorato insieme Asphalion a in questo difficile processo per la domanda di ODD. Gli esperti degli affari regolatori di Asphalion, Núria Coderch, Christopher Mann, Joel Montané, Jesús Delgado e Mireia Lorenzo hanno dato supporto al team Igenomix formato dal Prof. Carlos Simón (CSO), Dr. Xavi Santamaría (Direttore del Progetto Scientifico), Dr. Diana Valbuena e Carlos Gómez sulla strategia e la preparazione della procedura di regolamentazione. Asphalion ha contribuito alla giustificazione dell’AS come malattia rara, inclusa la plausibilità medica del prodotto, la sua condizione cronicamente debilitante, il significativo beneficio per i pazienti e la giustificazione della bassa prevalenza europea. Quando il Comitato per i medicinali orfani (COMP) ha sollevato questioni significative relative alla domanda, Asphalion e IGENOMIX hanno partecipato a un incontro faccia a faccia presso l’EMA di Londra e hanno difeso con successo la domanda.
Il programma di designazione di farmaci orfani EMA fornisce uno status speciale a farmaci e prodotti biologici destinati a trattare, diagnosticare o prevenire malattie e disturbi che colpiscono non più di 5 persone su 10.000 nell’UE, sono potenzialmente letali o cronicamente debilitanti e sono di beneficio significativo per chi ne è affetto.
Questa designazione offre a IGENOMIX vantaggi significativi come l’assistenza al protocollo che contribuirà a lanciare la sperimentazione clinica di fase I/II pianificata nel 2018, l’esclusività di mercato rispetto alla concorrenza una volta che il medicinale è sul mercato e riduzioni delle tasse. Si tratta di incentivi che consentono ai farmaci con un profitto di commercializzazione basso di essere presenti sul mercato in condizioni normali e quindi di produrre un beneficio complessivo per la società.
